多款罕见病药物国内获批，“小众药物”如何实现更大可及性？
药明生物首席执行官陈智胜表示：“在中国，虽然罕见病患者总数超过2000万，但这些人群分散在数百种不同疾病里，导致单独针对每种病研发药物在经济上非常困难。现在，我们...全球共有约3亿罕见病患者，其中95%尚未得到有效治疗。...
2025-06-05
一场“罕见”的NMOSD 生死博弈：从“缺位”到“补位”还需跨过几道坎？
此次的研究采用了国际通用的健康相关生命质量测量量表，即五维健康量表。量表评分范围为0至1，1代表完全健康，0代表死亡。数值越高，表明健康状况...根据最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能够获得有效治疗。...
2025-06-05
罕见病患者突破2000万，深圳多举措点亮生命希望
据统计，我国罕见病患者已突破2000万大关，其中神经罕见病占比高达40%。这些疾病不仅诊断困难，治疗手段有限，而且费用高昂，给患者和家庭带来了沉重的负担。然而，在这片阴霾中，深圳市民政局和社会各界正携手努力，为罕见病...
2025-06-05
2000万罕见病患者在“战斗”丙类医保目录年内落地,能否打通用药“最后一公里”
在中国，约2000万患者在与罕见病作斗争。这些疾病往往病情本身就极为复杂，又在诊断、治疗以及用药保障方面存在诸多挑战。随着罕见病用药保障日益完善，当下，部分罕见病患者的用药也变得更为便捷，尤其在支付方面，国家医保也...
2025-06-05
当我们走近罕见病患者群体时,还需要关注什么?
据权威部门统计，中国有超2000万名罕见病患者，每年新增患者超过20万人。近年来，社会各界对于罕见病的关注越来越多，国家先后发布两批《罕见病目录》，加速罕见病用药审评审批，并将多种罕见病用药纳入医保目录，让很多罕见...
2025-06-05