FDA拟优化审批流程，助力罕见病药物加快上市
这场监管改革不仅关乎罕见病患者用药可及性，更将重塑全球生物医药创新版图。纽约时报 21 日本民间企业月球着陆器失去联系 6月6日 04:16|央视新闻客户端 天文探索 月球 211 制药公司Stada正与两家潜在买家进行谈判 6月5日 09:...
2025-06-11
60万保障托起“黏宝宝”新生，“深圳惠民保”破解罕见病用药困局
据悉，黏多糖贮积症是一种因基因缺陷导致代谢异常的罕见病，患者通常会出现骨骼畸形、发育迟缓、智力障碍等症状，因此也被称为长不大的“黏宝宝”。...“截至目前，‘深圳惠民保’罕见病自费药品费用保障累计赔付超2000万元，惠及...
2025-06-11
“深圳惠民保”破解罕见病用药困局 一“黏宝宝”获新生
据悉，黏多糖贮积症是一种因基因缺陷导致代谢异常的罕见病，患者通常会出现骨骼畸形、发育迟缓、智力障碍等症状，因此也被称为长不大的“黏宝宝”。...“截至目前，‘深圳惠民保’罕见病自费药品费用保障累计赔付超2000万元，惠及...
2025-06-11
“深圳惠民保”破解罕见病用药困局
【深圳商报讯】（记者 邱清月）“留住这时光”“世界上...年保障额度进一步提升至最高60万元，且无需垫付，一站式直接结算，大幅减轻罕见病患者用药负担。“截至目前，‘深圳惠民保’罕见病自费药品费用保障累计赔付超2000万元，...
2025-06-11
公益不止：和熙聚鑫连续十年开展“爱心跑”为罕见病群体筹集基金
从2016年的蹒跚起步，到如今覆盖亚太地区50座城市的万人共跑，这场以脚步丈量爱的征程，正以温暖的力量为...当年迈的跑者与孩童的笑颜并肩向前时，那股穿越十年的韧性，恰如罕见病患者的生存信念—只要不停奔跑，希望永远在前方。...
2025-06-11
一场“罕见”的NMOSD 生死博弈：从“缺位”到“补位”还需跨过几道坎？
根据最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能够获得有效治疗。不过，随着政策的推进和医保目录的更新，越来越多的罕见病治疗药物被纳入医保，例如最新版的国家医保药品目录已纳入超过90种罕见病的治疗药物。有...
2025-06-11
累计已报销27万元！一位罕见病患儿母亲记录的“深圳惠民保”救命账单
据悉，黏多糖贮积症是一种因基因缺陷导致代谢异常的罕见病，患者通常会出现骨骼畸形、发育迟缓、智力障碍等症状，因此也被称为长不大的...“截至目前，‘深圳惠民保’罕见病自费药品费用保障累计赔付超2000万元，惠及660人次。...
2025-06-11