渐冻症靶向治疗实现临床应用 开启对因治疗新纪元
北京大学第三医院近日为一名43岁女性注射了肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液。这标志着我国首个针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式应用于...
2025-06-12
“渐冻症”致病新原因找到了:原来是它“毒死”了神经元
不过，目前科学界对渐冻症的认识仍然有限，因此相关疗法的研发也异常困难。在《分子细胞》（MolecularCell）杂志的一篇新论文中，来自西班牙国家癌症研究中心的科学首次发现，运动神经元中积累的“有毒”蛋白是ALS的一种可能致...
2025-06-12
渐冻症治疗又有新突破：靶向治疗应用临床
据了解，这是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液国内正式商业上市后的全国首方，标志着我国针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人...ALS的发病原因尚不明确，目前已知与多个致病基因相关。...
2025-06-12
渐冻症靶向治疗实现临床应用,北医三院打出全国首针
新京报讯（记者戴轩）记者从北京大学第三医院获悉，近日，该院为一名43岁女性注射了肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液...据介绍，李女士因不明原因的进行性肌肉无力来到北医三院就诊，被诊断患有...
2025-06-12
从延缓症状到直击病因 渐冻症新药托夫生浙江首针完成注射
“渐冻症的发病原因尚不明确，5%至10%的患者有家族史，目前已有多个基因被证实与渐冻症的发病相关。其中，SOD1是首个被发现的渐冻症...它不再只是延缓症状，而是首次实现直击病因，同时也为其他基因突变型ALS的靶向研发铺平道路。...
2025-06-12