特稿|多重政策推动药品上市进程加快—罕见病患儿迎来更多生命曙光
与药审中心进行沟通，愿意把产品带到中国，能走到注册申报环节，能促进用药可及...事实上，现在很多罕见病只有对症支持治疗方案，针对发病机制、代谢通路的药品依然有限，能实现治愈的疾病很少，罕见病药物研发仍有大量工作要做。...
2025-06-08
特稿｜多重政策推动药品上市进程加快—罕见病患儿迎来更多生命曙光_新浪财经_新浪网
儿童在人口总数中占比较低，罕见病的发病率又极低，两个“少数”叠加，放大了药品研发难度，患者的用药困境更加突显。与此同时，鼓励药品研发的政策也在叠加。针对儿童用药和罕见病用药，国家药监局出台了一系列激励举措，释放...
2025-06-08
推动罕见病患儿“救命药”加速落地
2024年9月，药审中心启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”），强调倾听患者声音，更好推动药物研发上市。当年10月，辉瑞的马塔西单抗...目前，“关爱计划”纳入了10款罕见病药物，其中5款涉及儿童人群。...
2025-06-08
多款罕见病药物国内获批，“小众药物”如何实现更大可及性？
公开数据显示，全世界已发现7000多种罕见病，其中95%面临“无药可用”的...作为企业，尤其是创新驱动的企业，我们觉得有责任将罕见病药物研发作为一个工作重点，期待与政府及社会各方积极合作共同解决这一挑战，这才是科学改变...
2025-06-08
中国照亮罕见病患者希望
国家卫生健康委医政司医疗管理处处长马旭东介绍，多年来，我国通过采取制定罕见病目录、完善诊疗体系和质量控制体系、优化医保政策、推动药物研发等多项举措，不断提升罕见病诊疗和保障能力。从一个人到一群人，社会力量逐渐...
2025-06-08